Онлайн доклады

Онлайн доклады

Пироговский офтальмологический форум

Пироговский офтальмологический форум

Актуальные вопросы офтальмологии

Вебинар

Актуальные вопросы офтальмологии

Всероссийский консилиум. Периоперационное ведение пациентов с глаукомой

Сателлитный симпозиум

Всероссийский консилиум. Периоперационное ведение пациентов с глаукомой

Офтальмология и геронтология: избранные вопросы инновационного решения проблем

Научно - практический образовательный форум

Офтальмология и геронтология: избранные вопросы инновационного решения проблем

Трансплантация роговично-протезного комплекса у пациента с васкуляризированным бельмом роговицы

Трансплантация роговично-протезного комплекса у пациента с васкуляризированным бельмом роговицы

Сателлитные симпозиумы в рамках 21-го Всероссийского научно-практического конгресса Современные технологии катарактальной, рефракционной и роговичной хирургии

Сателлитные симпозиумы в рамках 21-го Всероссийского научно-практического конгресса Современные технологии катарактальной, рефракционной и роговичной хирургии

Сателлитные симпозиумы в рамках РООФ-2021

Сателлитные симпозиумы в рамках РООФ-2021

Сателлитный симпозиум компании «Senju» в рамках II Всероссийского научно-образовательного конгресса для пациентов

Сателлитный симпозиум компании «Senju» в рамках II Всероссийского научно-образовательного конгресса для пациентов

Актуальные вопросы офтальмологии

Сателлитный симпозиум

Актуальные вопросы офтальмологии

Сателлитные симпозиумы в рамках 18 Всероссийской научно-практической конференции «Современные технологии лечения витреоретинальной патологии»

Сателлитные симпозиумы в рамках 18 Всероссийской научно-практической конференции «Современные технологии лечения витреоретинальной патологии»

Вебинары компании  «Акрихин»

Вебинары компании «Акрихин»

Восток – Запад 2021 Международная онлайн конференция

Конференция

Восток – Запад 2021 Международная онлайн конференция

Белые ночи - 2021 Сателлитные симпозиумы в рамках XXVII Международного офтальмологического конгресса

Сателлитные симпозиумы

Белые ночи - 2021 Сателлитные симпозиумы в рамках XXVII Международного офтальмологического конгресса

Грибковые поражения глаз Всероссийская научно-практическая  конференция

Конференция

Грибковые поражения глаз Всероссийская научно-практическая конференция

Sochi Cornea 2021 Всероссийская научно-практическая конференция с международным участием

Конференция

Sochi Cornea 2021 Всероссийская научно-практическая конференция с международным участием

Пироговская офтальмологическая академия

Конференция

Пироговская офтальмологическая академия

Актуальные вопросы офтальмологии. Круглый стол компании «Бауш Хелс»

Актуальные вопросы офтальмологии. Круглый стол компании «Бауш Хелс»

Лечение глаукомы: инновационный вектор. II Всероссийская научно-практическая конференция с международным участием

Конференция

Лечение глаукомы: инновационный вектор. II Всероссийская научно-практическая конференция с международным участием

Роговица V Новые достижения и перспективы

Конференция

Роговица V Новые достижения и перспективы

Научно-образовательные вебинары

Научно-образовательные вебинары

Сателлитные симпозиумы в рамках РООФ-2020

Сателлитные симпозиумы в рамках РООФ-2020

Расширенное заседание Экспертного Совета по проблемам глаукомы и группы «Научный авангард»

Конгресс

Расширенное заседание Экспертного Совета по проблемам глаукомы и группы «Научный авангард»

Сателлитные симпозиумы в рамках XII Съезда Общества офтальмологов России

Сателлитные симпозиумы в рамках XII Съезда Общества офтальмологов России

Современные технологии лечения заболеваний глаз. Научно-практическая конференция

Конференция

Современные технологии лечения заболеваний глаз. Научно-практическая конференция

Пироговский офтальмологический форум

Конференция

Пироговский офтальмологический форум

Новые технологии в офтальмологии. Посвящена 100-летию образования Татарской АССР

Конференция

Новые технологии в офтальмологии. Посвящена 100-летию образования Татарской АССР

Инновационные технологии диагностики и хирургического лечения патологии заднего отдела глазного яблока и зрительного нерва Межрегиональная научно-практическая конференция

Конференция

Инновационные технологии диагностики и хирургического лечения патологии заднего отдела глазного яблока и зрительного нерва Межрегиональная научно-практическая конференция

Особенности нарушения рефракции в детском возрасте Межрегиональная научно-практическая конференция

Конференция

Особенности нарушения рефракции в детском возрасте Межрегиональная научно-практическая конференция

Инновационные технологии диагностики, терапии и хирургии патологии переднего отдела глазного яблока, глаукомы и придаточного аппарата органа зрения Межрегиональная научно-практическая конференция

Конференция

Инновационные технологии диагностики, терапии и хирургии патологии переднего отдела глазного яблока, глаукомы и придаточного аппарата органа зрения Межрегиональная научно-практическая конференция

Онлайн доклады

Онлайн доклады

Пироговский офтальмологический форум

Пироговский офтальмологический форум

Актуальные вопросы офтальмологии

Вебинар

Актуальные вопросы офтальмологии

Всероссийский консилиум. Периоперационное ведение пациентов с глаукомой

Сателлитный симпозиум

Всероссийский консилиум. Периоперационное ведение пациентов с глаукомой

Офтальмология и геронтология: избранные вопросы инновационного решения проблем

Научно - практический образовательный форум

Офтальмология и геронтология: избранные вопросы инновационного решения проблем

Трансплантация роговично-протезного комплекса у пациента с васкуляризированным бельмом роговицы

Трансплантация роговично-протезного комплекса у пациента с васкуляризированным бельмом роговицы

Сателлитные симпозиумы в рамках 21-го Всероссийского научно-практического конгресса Современные технологии катарактальной, рефракционной и роговичной хирургии

Сателлитные симпозиумы в рамках 21-го Всероссийского научно-практического конгресса Современные технологии катарактальной, рефракционной и роговичной хирургии

Сателлитные симпозиумы в рамках РООФ-2021

Сателлитные симпозиумы в рамках РООФ-2021

Сателлитный симпозиум компании «Senju» в рамках II Всероссийского научно-образовательного конгресса для пациентов

Сателлитный симпозиум компании «Senju» в рамках II Всероссийского научно-образовательного конгресса для пациентов

Актуальные вопросы офтальмологии

Сателлитный симпозиум

Актуальные вопросы офтальмологии

Сателлитные симпозиумы в рамках 18 Всероссийской научно-практической конференции «Современные технологии лечения витреоретинальной патологии»

Сателлитные симпозиумы в рамках 18 Всероссийской научно-практической конференции «Современные технологии лечения витреоретинальной патологии»

Вебинары компании  «Акрихин»

Вебинары компании «Акрихин»

Восток – Запад 2021 Международная онлайн конференция

Конференция

Восток – Запад 2021 Международная онлайн конференция

Белые ночи - 2021 Сателлитные симпозиумы в рамках XXVII Международного офтальмологического конгресса

Сателлитные симпозиумы

Белые ночи - 2021 Сателлитные симпозиумы в рамках XXVII Международного офтальмологического конгресса

Все видео...

Субретинальная генная терапия ахроматопсии: результаты и безопасность


     Ахроматопсия (полная цветовая слепота) – редкое врожденное аутосомно-рецессивное заболевание. Оно характеризуется полной неспособностью воспринимать цвета, а также низкой остротой зрения, нистагмом, гемералопией и фотодисфорией (ярко выраженной светобоязнью) в условиях дневной освещенности. При ахроматопсии нарушается функция всех трех типов колбочек, представленных в сетчатке (S, M, L) (Blackwell H.R. et al., 1961). Показано, что чаще всего к ахроматопсии приводят мутации в генах CNGA3 (25–28% случаев в Европе и США) и CNGB3 (50% случаев) (Kohl S. et al., 2005). Специфических методов лечения этого патологического состояния в настоящее время не существует.

    Недавно американской ассоциацией FDA была впервые одобрена генная терапия наследственных заболеваний сетчатки, ассоциированных с мутацией гена RPE65 (Keeler A.M. et al., 2019; Russell S. et al., 2017). Аналогичным образом была разработана генная терапия ахроматопсии. Эта методика уже была успешно апробирована на лабораторных животных (Michalakis S. et al., 2010). Затем Fischer M.D. et al. провели исследование, целью которого стала оценка результатов и безопасности генной терапии CNGA3-ассоциированной ахроматопсии аденовирусным вектором со встроенным геном CNGA3.

    Девяти пациентам с CNGA3-ассоциированной ахроматопсией была выполнена субретинальная инъекция аденовирусного вектора со встроенным геном CNGA3 в дозировке 1,0 ×1010, 5,0 ×1010 или 1,0 ×1011 (по 3 на группу дозирования). Средний возраст пациентов составил 39,6±11,9 лет (в диапазоне от 24 до 59 лет; 8 [89%] мужчин). Период наблюдения составил 12 месяцев.

    В качестве первичной конечной точки оценивалась безопасность методики. Для оценки местной безопасности исследовались признаки глазного воспаления. Для оценки системной безопасности оценивались показатели жизнедеятельности, общий анализ крови и проводились рутинные клинические биохимические анализы. Вторичной конечной точкой было изменение зрительных функций в отношении пространственного и временного разрешения, а также хроматической, яркостной и контрастной чувствительности в течение 12 месяцев после лечения.

    Исходная острота зрения в буквах EDTRS (приблизительный эквивалент по Снеллену) варьировала от 34 (20/200) до 49 (20/100) букв. Исходная контрастная чувствительность (в логарифмических баллах) варьировала от 0,1 до 0,9.

    Субретинальная инъекция аденовирусного вектора во всех случаях была выполнена без осложнений. В течение 12 месяцев наблюдения осложнений не возникло (рис.).

    У всех девяти пациентов, несмотря на врожденное низкое зрение, произошло некоторое улучшение зрительных функций, связанных с деятельностью колбочек. Острота зрения увеличилась в среднем на 2,9 буквы (95% CI 1,65–4,13; P = 0,006). Контрастная чувствительность улучшилась в среднем на 0,33 log (95% CI, 0,14–0,51 log; P = 0,003). То есть субретинальная генная терапия с использованием аденовирусного вектора с геном CNGA3 обладала достаточным уровнем безопасности и приводила к активации колбочек у взрослых пациентов, что отражалось в повышении остроты зрения и увеличении контрастной чувствительности.

    

    Fischer M.D., Michalakis S., Wilhelm B., et al. Safety and vision outcomes of subretinal gene therapy targeting cone photoreceptors in achromatopsia: a nonrandomized controlled trial. JAMA Ophthalmol. 2020;138(6): 643-651. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2020.1032

    


Страница источника: 19-20

Просмотров: 160









Bausch + Lomb
thea