Adverum объявила о положительных результатах исследований по генной терапии влажной формы ВМД препаратом Ixo-vec

    Компания Adverum Biotechnologies сообщила о результатах клинического исследования LUNA фазы 2 и клинического исследования OPTIC фазы 1/2, в которых оценивался препарат Ixo-vec (ранее ADVM-022), предназначенный для генной терапии влажной формы возрастной макулярной дегенерации (ВМД).

    Ixo-vec использует запатентованный векторный капсид AAV.7m8, несущий гены, кодирующие экспрессию афлиберцепта. В отличие от других методов генной терапии в офтальмологии, которые требуют агрессивного хирургического вмешательства и субретинального введения, Ixo-vec вводится интравитреально в виде однократной инъекции в кабинете врача.

    В исследовании LUNA (NCT05536973) приняли участие 60 пациентов, которые были разделены на две группы в зависимости от дозы. Срок наблюдения составил 52 недели. Ixo-vec снизил потребность в анти-VEGF инъекциях на 88–92% по сравнению с исходным уровнем. Более половины участников не испытывали потребность в анти-VEGF инъекциях в течение одного года, при этом с дозой 6E10 вирусных генома/глаз и дозой 2E11 вирусных генома/глаз без инъекций обошлись 54% и 69% глаз соответственно. Кроме того, показатели остроты зрения и толщины сетчатки оставались стабильными, что указывает на длительное сохранение эффективности терапии.

    После инъекции пациенты использовали местные стероиды.

    При сроке наблюдения 52 недели признаков воспаления зарегистрировано не было. Нежелательные явления были легкими или умеренными и купировались местной терапией. 93% пациентов предпочли Ixo-vec анти-VEGF терапии.

    В исследовании OPTIC (NCT03748784) участники отметили снижение годовой потребности в анти-VEGF инъекциях на 86% по сравнению с исходным уровнем.

    Срок наблюдения в этом исследовании составил 4 года. Почти половине участников инъекции не требовались на протяжении всего периода наблюдения. Кроме того, 78% пациентов, которые не делали инъекции в течение первого года, не делали их и потом до четвертого года наблюдения, что указывает на устойчивую эффективность терапии. Уровни белка афлиберцепта наблюдались в стекловидном теле в течение пяти лет после лечения, что также подтверждает эффективность препарата Ixo-vec.

    Компания Adverum Biotechnologies использует данные исследований LUNA и OPTIC для проведения следующего двойного рандомизированного клинического исследования ARTEMIS фазы 3, которое, как ожидается, начнется в первой половине 2025 г. В нем примут участие 284 пациента и будут сравниваться генная терапия препаратом Ixo-vec с текущим стандартом лечения – интравитреальными инъекциями афлиберцепта 2 мг (Eylea; Regeneron). В этом исследовании будет оцениваться улучшение остроты зрения на фоне терапии и способность Ixo-vec снизить лечебную нагрузку на пациентов. Управление FDA уже предоставило Ixo-vec особый статус для ускоренного решения организационных вопросов.

    Adverum’s Ixo-vec Shows Durable Benefit in nAMD Trials. Retinal Physician. 2024.