Имплантат ENCELTO от компании Neurotech Pharmaceuticals при макулярных телеангиэктазиях 2 типа

    Макулярные телеангиэктазии 2 типа (MacTel2) – редкое прогрессирующее заболевание сетчатки, которое постепенно разрушает центральное зрение. Специфического лечения против этого заболевания до сих пор не существовало. Однако исследование, проведенное компанией Neurotech Pharmaceuticals, показало, что потерю зрения при MacTel2 можно замедлить с помощью имплантата ENCELTO (рис.).

    ENCELTO был одобрен американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в марте 2025 г. Тогда этот имплантат стал первым одобренным средством для лечения макулярных телеангиэктазий 2 типа, а также первой клеточной нейропротекторной терапией для лечения любых нейродегенеративных заболеваний сетчатки или центральной нервной системы.

    ENCELTO (revakinagene taroretcellwey) – хирургически имплантируемое устройство, которое непрерывно высвобождает терапевтический белок с нейропротекторными свойствами. Имплантат ENCELTO представляет собой крошечную капсулу на основе коллагена, которая содержит генетически модифицированные клетки пигментного эпителия сетчатки. После имплантации в витреальную полость ENCELTO доставляет к сетчатке цилиарный нейротрофический фактор (CNTF) – природный белок, который защищает нейроны сетчатки. Конструкция капсулы защищает клетки от иммунного отторжения и обеспечивает непрерывное локальное высвобождение CNTF, создавая долгосрочную нейропротекцию и сохраняя функции сетчатки.

    В августе 2025 г. в журнале NEJM Evidence были опубликованы результаты двух клинических исследований фазы III, оценивающих имплантат ENCELTO. Рандомизированные исследования проводились в 47 международных центрах; в них приняли участие 228 участников с макулярными телеангиэктазиями 2 типа, период наблюдения составил более 24 месяцев.

    Оба исследования подтвердили, что ENCELTO замедляет потерю светочувствительных фоторецепторных клеток, которые имеют решающее значение для центрального зрения. В первом исследовании введение ENCELTO на 54,8% снизило скорость потери эллипсоидной зоны – структурного показателя дегенерации фоторецепторов. Во втором исследовании снижение скорости потери эллипсоидной зоны составило 30,6%: снижение также было статистически значимым, но менее выраженным, вероятно, из-за различий в тяжести заболевания и характеристиках участников.

    Пациенты хорошо переносили имплантацию ENCELTO, побочные эффекты были минимальными.

    Имплантат сохранял эффективность на любой стадии заболевания. Ученые предполагают, что раннее начало терапии может в большей степени сохранить фоторецепторы и функциональное зрение по мере прогрессирования заболевания.

    Далее исследователи планируют выяснить, сохранится ли лечебный эффект спустя 24 месяца, и понять, почему одни пациенты лучше отвечают на терапию, чем другие.

    «Вместо того, чтобы ждать, пока клетки умрут, мы учимся защищать и сохранять их, – сказал профессор Мартин Фридлендер из Scripps Research. – Сейчас мы разрабатываем сроки и режим лечения и ожидаем еще большего улучшения у наших пациентов».

    Chew EY, et al. Cell-based ciliary neurotrophic factor therapy for macular telangiectasia type 2. NEJM Evidence. 2025. doi: 10.1056/EVIDoa2400481

    

   Материал подготовила к.м.н., офтальмолог-хирург Т.Н. Михайлова