Молекулы EA-2353 компании Endogena Therapeutics активируют стволовые клетки сетчатки при пигментном ретините

    Компания Endogena Therapeutics объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США утвердило ускоренную программу исследования нового препарата EA-2353 для лечения пигментного ретинита.

    EA-2353 представляет собой новую малую молекулу, которая избирательно активирует стволовые клетки сетчатки и клетки-предшественники, потенциально сохраняя или восстанавливая зрительные функции. Лекарство не влияет на генотип. EA-2353 получил в США статус орфанного препарата.

    Пигментный ретинит – тяжелое заболевание, вызывающее медленную и прогрессирующую дегенерацию сетчатки и потерю зрения. Заболеванием страдают около 1,5 млн человек во всем мире. В настоящее время лечения пигментного ретинита не существует. Ускоренная программа FDA (Fast Track) позволит Endogena Therapeutics быстрее накопить информацию по EA-2353 и зарегистрировать препарат в случае подтверждения его эффективности.

    В настоящее время Endogena Therapeutics проводит исследование фазы 1/2a под руководством профессора Mark Pennesi в Casey Eye Institute в Орегоне, США. Исследование направлено на оценку безопасности, переносимости и предварительной эффективности интравитреального введения EA-2353 пациентам с пигментным ретинитом. Для участия в исследовании уже набраны 14 пациентов с генетически обусловленным пигментным ретинитом. Исследование будет проводиться в шести клинических центрах на территории США, причем первый пациент получил инъекцию препарата в июле 2022 г.

    Endogena Therapeutics completes patient enrollment ahead of schedule in its Phase 1/2a trial of EA-2353 for the treatment of retinitis pigmentosa. San Francisco, USA; Toronto, Canada; Zurich, Switzerland. 2023. https://endogena.com

    

    Материалы в рубрику «Новости» подготовила врач-офтальмохирург, к.м.н. Михайлова Т.Н.