Оцененка экономической эффективности генной терапии препаратом Voretigene neparvovec-rzyl. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna)

    Оценена экономическая эффективность генной терапии препаратом Voretigene neparvovec-rzyl. Voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna) – первый в мире препарат, одобренный Американским управлением FDA в декабре 2017 г. для генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, связанных с мутацией гена RPE65.

    Согласно результатам фазы III рандомизированных клинических исследований, терапия препаратом позволила пациентам успешно ориентироваться при низком уровне освещённости (по результатам теста на мобильность при разных уровнях освещения – MLMT – multi-luminance mobility testing); у участников исследования происходило улучшение светочувствительности и расширение поля зрения. У пациентов отмечалось и прямое увеличение остроты зрения, но оно не было статистически значимым. Результаты лечения сохранялись в течение 3 лет наблюдения.

    Стоимость одной ампулы препарата Люкстурна составляет 425 тыс. $, двух ампул для лечения обоих глаз – 850 тыс. $. При этом продолжительность лечебного эффекта до сих пор точно не установлена. Существуют единичные сообщения о сохранении результатов в течение 9 лет после инъекции, а также в течение 11 лет после лечения собаки.

    Стоимость препарата вызывает ряд вопросов. Darrow J.J. в журнале Drug Discovery Today в 2019 г. пишет: «В средствах массовой информации Люкстурна представляется как лечебное средство, восстанавливающее зрение. Однако результаты клинических исследований очень расплывчаты. Препарат не восстанавливает нормальное зрение. Только половине пациентов, прошедших лечение, удалось получить минимально значимое улучшение. Сколько времени могут сохраняться улучшения – неизвестно». Экономическая целесообразность такого лечения, по мнению Darrow J.J., неочевидна.

    Тем временем Johnson S. и его коллеги провели анализ экономической эффективности генной терапии препаратом Люкстурна по сравнению со стандартной помощью пациентам с такого рода заболеваниями. Результаты анализа опубликованы в журнале JAMA Ophthalmology.

    Стандартное ведение пациентов с наследственными заболеваниями сетчатки включает психологическую поддержку, различные реабилитационные мероприятия для слепых и слабовидящих людей, затраты на инвалидность, оплату и обучение опекунов и т.д. Расчеты стоимости ведения пациентов проводились по литературным данным с учетом средней продолжительности жизни.

    Прямая стоимость генной терапии складывается из стоимости препарата (425000 $ для одного глаза), стоимости операции (924,83 $ по стандартам США) и стоимости пребывания в стационаре (3610,50 $). Каждому пациенту проводится лечение обоих глаз. В стоимость лечения закладываются также и непрямые затраты: в связи с потерей трудоспособности, стоимость правительственных программ по реабилитации и т.д.

    По данным Johnson S. с соавт. общие затраты на лечение препаратом Voretigene neparvovec-rzyl оказались ниже, чем затраты на стандартное ведение больных: 2,2 млн $ vs 2,8 млн $. При этом качество жизни у пациентов после лечения оказалось выше, чем у пациентов со стандартным течением болезни: среднее количество лет, прожитых качественно (quality-adjusted lifeyears), составило 18,1 vs 8,6 лет. По заключению авторов исследования, лечение препаратом Voretigene neparvovec-rzyl остается экономически эффективным с учетом непрямых затрат, даже если через три года после проведенной операции сохраняется только 8,8% долгосрочного лечебного эффекта.

    

    Johnson S., Buessing M., O’Connell T., Pitluck S., Ciulla T.A. Cost-effectiveness of Voretigene Neparvovec-rzyl vs Standard Care for RPE65-Mediated Inherited Retinal Disease. JAMA Ophthalmol. 2019;137(10):1115-1123. doi:10.1001/jamaophthalmol.2019.2512