Препарат для генной терапии болезни Штаргардта AAVB-039 от компании AAVantgarde получил статус орфанного

    В октябре 2025 г. FDA присвоило генному препарату AAVantgarde AAVB-039 для лечения болезни Штаргардта статус орфанного. Получение орфанного статуса позволяет ускорить разработку и процесс регистрации препарата. Кроме того, препарат получил разрешение на проведение клинических исследований в Великобритании.

    Терапия с AAVB-039 представляет собой интраретинальную генную терапию, проводимую с целью воздействия на ген ABCA4, который связан с болезнью Штаргардта.

    Доставка в сетчатку полноразмерного белка ABCA4 должна устранять основную генетическую причину заболевания. По мнению AAVantgarde, этот подход может принести пользу всем пациентам с мутациями гена ABCA4, для которых до сих пор не существовало одобренных методов лечения.

    AAVB-039 в настоящее время проходит оценку в рамках клинического исследования CELESTE фазы 1/2. В исследовании планируется изучить безопасность, переносимость и предварительную эффективность генной терапии в трех различных дозировках у пациентов с болезнью Штаргардта. Компания пока не раскрывает прогнозируемые сроки получения результатов. Параллельно AAVantgarde проводит исследование STELLA в США, Европе и Великобритании, в которое продолжается набор участников.

    Available from: https://www.aavantgarde.com/en/for-patients/stargardt [Accessed 30th November 2025]

    

   Материал подготовила к.м.н., офтальмолог-хирург Т.Н. Михайлова