Репозиторий OAI—PMH
Репозиторий Российская Офтальмология Онлайн по протоколу OAI-PMH
Конференции
Офтальмологические конференции и симпозиумы
Видео
Видео докладов
Регенеративная медицина
В настоящее время широким фронтом проводятся исследования по трансплантации клеток ПЭС, полученных из стволовых клеток.
По сообщению Ли Спилберга, фоторецепторы и клетки ретинального пигментного эпителия (РПЭ) являются ключевыми кандидатами для трансплантационной терапии заболеваний сетчатки.
Данную точку зрения защищал доктор Джеймс Бейнбридж на 14-м Конгрессе EURETINA, состоявшемся в Лондоне.
Доктор Бейнбридж из Морфилдовской глазной клиники и Института офтальмологии Университетского колледжа Лондона (UCL) доложил результаты первых клинических испытаний с применением трансплантации клеток ПЭС.
Его работа сфокусирована на пересадке клеток ПЭС, полученных из эмбриональных стволовых клеток человека (ЭСКЧ), в глаза пациентов с терминальной стадией болезни Штаргардта – наследственной макулярной дистрофии с ранней манифестацией, которая характеризуется снижением центрального зрения и атрофией макулы. Это наиболее распространенная форма ювенильной макулярной дегенерации, которая связана с мутациями генов ABCA4 и ELOVL4, что приводит к дисфункции РПЭ и последующей потере фоторецепторов.
"Эти плюрипотентные клетки в лабораторных условиях могут дифференцироваться в клетки ПЭС. Донорские ЭСКЧ способны выживать в организме мышей и сохранять функции сетчатки ", – сказал доктор Бейнбридж.
Клетки ПЭС были получены как из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, так и из эмбриональных стволовых клеток, последние из которых могут быть их неограниченным источником. На животных моделях было четко продемонстрировано, что пересаженные клетки могут обеспечить анатомическое и функциональное спасение фоторецепторов.
После трансплантации выживаемость клеток РПЭ, полученных из эмбриональных стволовых клеток, может быть доказана с помощью флуоресцентного окрашивания с антителами против клеточных структур человека, в то время как их способность восстановить функцию сетчатки может быть продемонстрирована с помощью анализа B-волны на электроретинограмме мышей.
Доктор Бейнбридж и его команда работают совместно с Ocata Therapeutics (ранее компания называлась Advanced Cell Technology) над клиническим испытанием по оценке безопасности данной процедуры для человека. Двенадцать пациентов с болезнью Штаргардта были включены в четыре последовательные когорты по трем аспектам.
Каждая когорта получила по единичной субретинальной инъекции 50 000, 100 000, 150 000 или 200 000 клеток ЧРПЭ, взвешенных в 0,15 мл среды. Иммуносупрессия была достигнута с помощью трехмесячного применения такролимуса / микофенолата. "Смысл заключается в способствовании выживанию и сохранению функции фоторецепторов путем замены поврежденного РПЭ на функциональный РПЭ", – пояснил доктор Бейнбридж.
Потомство сетчатки, полученное от плюрипотентных стволовых клеток, или именно тканей сетчатки, или стволовых клеток ПЭС, имеют потенциальную возможность как для замены поврежденных клеток сетчатки, так и для трофической поддержки, которая может замедлить прогрессирование болезни.
"Этот процесс сталкивается со многими проблемами", – сказал доктор Бейнбридж. – Первой из них является безопасность, включая потенциальную иммуногенность, а также потенциальную канцерогенность клеток, которые сохраняют некоторый потенциал для пролиферации. Пациенты также должны быть в состоянии терпеть три месяца иммуносупрессии ".
Текущие результаты показывают, что процедура является безопасной в краткосрочной перспективе, так как в данном исследовании на сегодняшний день не было никаких существенных глазных или системных побочных эффектов. Хотя до сих пор исследователи и не наблюдали функционального улучшения, это и не входило в их ожидания. Возможно, в тех случаях и не следовало ожидать улучшения, учитывая далеко зашедшие стадии заболевания у пациентов, включенных в исследование.
По сообщению Ли Спилберга, фоторецепторы и клетки ретинального пигментного эпителия (РПЭ) являются ключевыми кандидатами для трансплантационной терапии заболеваний сетчатки.
Данную точку зрения защищал доктор Джеймс Бейнбридж на 14-м Конгрессе EURETINA, состоявшемся в Лондоне.
Доктор Бейнбридж из Морфилдовской глазной клиники и Института офтальмологии Университетского колледжа Лондона (UCL) доложил результаты первых клинических испытаний с применением трансплантации клеток ПЭС.
Его работа сфокусирована на пересадке клеток ПЭС, полученных из эмбриональных стволовых клеток человека (ЭСКЧ), в глаза пациентов с терминальной стадией болезни Штаргардта – наследственной макулярной дистрофии с ранней манифестацией, которая характеризуется снижением центрального зрения и атрофией макулы. Это наиболее распространенная форма ювенильной макулярной дегенерации, которая связана с мутациями генов ABCA4 и ELOVL4, что приводит к дисфункции РПЭ и последующей потере фоторецепторов.
"Эти плюрипотентные клетки в лабораторных условиях могут дифференцироваться в клетки ПЭС. Донорские ЭСКЧ способны выживать в организме мышей и сохранять функции сетчатки ", – сказал доктор Бейнбридж.
Клетки ПЭС были получены как из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, так и из эмбриональных стволовых клеток, последние из которых могут быть их неограниченным источником. На животных моделях было четко продемонстрировано, что пересаженные клетки могут обеспечить анатомическое и функциональное спасение фоторецепторов.
После трансплантации выживаемость клеток РПЭ, полученных из эмбриональных стволовых клеток, может быть доказана с помощью флуоресцентного окрашивания с антителами против клеточных структур человека, в то время как их способность восстановить функцию сетчатки может быть продемонстрирована с помощью анализа B-волны на электроретинограмме мышей.
Доктор Бейнбридж и его команда работают совместно с Ocata Therapeutics (ранее компания называлась Advanced Cell Technology) над клиническим испытанием по оценке безопасности данной процедуры для человека. Двенадцать пациентов с болезнью Штаргардта были включены в четыре последовательные когорты по трем аспектам.
Каждая когорта получила по единичной субретинальной инъекции 50 000, 100 000, 150 000 или 200 000 клеток ЧРПЭ, взвешенных в 0,15 мл среды. Иммуносупрессия была достигнута с помощью трехмесячного применения такролимуса / микофенолата. "Смысл заключается в способствовании выживанию и сохранению функции фоторецепторов путем замены поврежденного РПЭ на функциональный РПЭ", – пояснил доктор Бейнбридж.
Потомство сетчатки, полученное от плюрипотентных стволовых клеток, или именно тканей сетчатки, или стволовых клеток ПЭС, имеют потенциальную возможность как для замены поврежденных клеток сетчатки, так и для трофической поддержки, которая может замедлить прогрессирование болезни.
"Этот процесс сталкивается со многими проблемами", – сказал доктор Бейнбридж. – Первой из них является безопасность, включая потенциальную иммуногенность, а также потенциальную канцерогенность клеток, которые сохраняют некоторый потенциал для пролиферации. Пациенты также должны быть в состоянии терпеть три месяца иммуносупрессии ".
Текущие результаты показывают, что процедура является безопасной в краткосрочной перспективе, так как в данном исследовании на сегодняшний день не было никаких существенных глазных или системных побочных эффектов. Хотя до сих пор исследователи и не наблюдали функционального улучшения, это и не входило в их ожидания. Возможно, в тех случаях и не следовало ожидать улучшения, учитывая далеко зашедшие стадии заболевания у пациентов, включенных в исследование.
Страница источника: 46
OAI-PMH ID: oai:eyepress.ru:article18349
Просмотров: 11211
Каталог
Продукции
Организации
Офтальмологические клиники, производители и поставщики оборудования
Издания
Периодические издания
Партнеры
Проекта Российская Офтальмология Онлайн