Регенеративная терапия сухой формы ВМД препаратом на основе стволовых клеток пигментного эпителия сетчатки

    RPESC-RPE-4W – это экспериментальная терапия на основе стволовых клеток ретинального пигментного эпителия (РПЭ), разработанная компанией Luxa Biotechnology для замены поврежденных или утраченных клеток пигментного эпителия сетчатки у пациентов с сухой формой возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Первые результаты продолжающегося клинического исследования фазы 1/2а по оценке RPESC-RPE-4W были опубликованы в журнале Cell Stem Cell в сентябре 2025 г.

    В публикации сообщается о шести участниках с сухой формой ВМД, которые получили субретинальную инъекцию 50 000 клеток RPESC-RPE-4W (когорта низких доз).

    Были получены обнадеживающие результаты. У трех пациентов с тяжелой исходной потерей зрения наблюдалось среднее улучшение остроты зрения на +21,67 букв ETDRS, сохранявшееся в течение 12 месяцев, что является самым значительным улучшением зрения, зарегистрированным на сегодняшний день в клинических исследованиях по клеточной терапии сухой формы ВМД (рис.). У трех пациентов с более высокой исходной остротой зрения наблюдались более скромные улучшения, в среднем +3,0 буквы за 6 месяцев. При этом сообщений об образовании опухолей, тяжелом воспалении или серьезных нежелательных явлениях, связанных с терапией, не было, что подтверждает ранний профиль безопасности лечения.

    В компании Luxa Biotechnology считают, что RPESC-RPE-4W может стать значительным шагом вперед в разработке регенеративных методов лечения заболеваний сетчатки.

    Rao RC, Arduini BL, Borden S, et al. Safety and tolerability of RPESC-RPE transplantation in patients with dry agerelated macular degeneration: Low-dose clinical outcomes. Cell Stem Cell. 2025;32(11): 1659–1670.

    

   Материал подготовила к.м.н., офтальмолог-хирург Т.Н. Михайлова