FDA одобрило заявку на генную терапию HG202 при влажной форме ВМД

    В ноябре 2024 г. FDA США выдало разрешение на проведение исследований по препарату HG202, разработкой которого занимается компания HuidaGene.

    HG202 использует технологию CRISPR/Cas13Y — инновационный подход к исправлению структуры РНК: лекарство избирательно нацеливается и модифицирует РНК, результатом чего становится ингибирование экспрессии VEGF-A, ключевого фактора аномального роста кровеносных сосудов, ассоциированного с влажной формой ВМД. Этот механизм обеспечивает частичное подавление экспрессии мРНК без связывания с рецепторами и предлагает уникальный подход к лечению ВМД.

    HG202 уже продемонстрировал хорошие результаты в доклинических исследованиях in vitro, in vivo и в первом исследовании SIGHT-I на людях. В сентябре 2023 г. HG202 был впервые введен пациенту с ВМД. Предварительные данные HG202 уже были представлены на ключе вых научных конференциях, включая ARVO, ASGCT, Euretina и ESGCT в 2023 г. В настоящее время HuidaGene начинает фазу 1 исследования по подбору дозы препарата. HG202 может стать новым таргетным средством для лечения влажной формы ВМД, создавая прецедент в области редактирования РНК и генной терапии заболеваний сетчатки.

    Available from: https://ophthalmologybreakingnews.com/fdaclears-ind-application-for-hg202-genetherapy-in-wet-amd?utm_ source=google&utm_medium=email&utm_ campaign=obnsite [Accessed 22nd November 2024]